只有2根手指活動能力 罕見病人的逾百頁請願信
發布時間： 2017/10/09 08:00
最後更新： 2017/10/26 13:34
罕見病患者的藥費一年動輒數以百萬元計，在施政報告後天（11日）出爐前夕，行政長官林鄭月娥昨罕有地在周日親自步出特首辦接收罕見患者請願信，稱政府非常關心有關患者。
消息指，政府擬設立基金資助罕見病藥物。有關注罕見病的立法會議員參考台灣情況推算，本港未來10年的罕有病藥物開支約160億元。
約20名脊髓肌肉萎縮症患者及家屬，昨早到特首辦請願，要求港府為一班幼兒患者提供一種新藥治療，林鄭月娥親自接收請願信，23歲患者周佩珊並向她遞上用2隻手指以電腦撰寫的計劃書，建議引入新藥物，先供幼年患者服用。
23歲的周佩珊自1歲起確診患上脊髓肌肉萎縮症（SMA），預計壽命不多於2歲，一直需要使用呼吸機。
「神讓我活至現在，我的使命可能是要幫助比我更苦的人，我不知自己何時離開，但希望離開前可以為社會帶來貢獻。」周佩珊說。
憑這個信念，今年7月開始，周堅持用上4個月時間，以僅餘可活動的右手兩根手指，用電腦撰寫百多頁計劃書，建議港府引入該藥。
脊髓肌肉萎縮症分為四型，一直無藥可醫，周屬最嚴重的第一型。去年年底，新藥SPINRAZA在美國推出，是目前唯一獲美國食品及藥物管理局註冊用於治療SMA，香港有三名非最嚴重、第二型 SMA 的小朋友在藥廠資助下正試用此藥，有病人原本只可以坐着，用藥一年多後可以步行數步。
周母含淚指，女兒努力讀書，前兩年文憑試考獲21分，入讀香港大學，但不知生命長短。
周說，得知有新藥可治療此症，對未來充滿希望，撰寫的計劃書中詳細分析外國使用藥物的成效，希望政府可盡快與藥廠討論，將藥物引入並列入藥物名冊，但期望先幫助幼兒患者，以免幼兒患者惡化至如她一般。
年僅4歲的悅珈自半歲起患有脊髓肌肉萎縮症，只有左手可以稍微活動，最大心願是到海洋公園，惟日常需要呼吸機協助呼吸，每天抽痰時都痛苦地叫喊「放過我吧！」
悅珈父親慨歎，該新藥藥費首年要600萬元，第二年需300萬元，自己把全身器官賣掉也負擔不起。
港大腦內科教授張德輝表示，該藥物療效暫時較顯著，除了不會出現惡化，有病童的身體機能也得到改善，包括不需使用呼吸機或坐輪椅，亦可自行走路。他認為如有方法可醫治一個不治之症，相信在醫學及倫理上也值得引入。
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美國去年底推出新藥SPINRAZA治療脊髓肌肉萎縮症，曾接受測試者指成效顯著，惟首年藥費高達600萬元，隨後每年仍要300萬元，一般家庭難以負擔。
林鄭月娥強調，問題非涉資源或金錢，而是有關藥物在香港未註冊，醫管局難以提供援助，但她已經要求食衞局局長陳肇始與美國藥廠商討，惟藥廠暫時無打算將藥物引入本港。
陪同病人及家屬請願的立法會議員張超雄表示，8月與特首林鄭月娥見面時，建議政府成立一個200億蒲公英基金，資助罕見病及癌症藥物費用，對方當時說「將會看看」。消息指，施政報告有機會宣布設立基金，資助罕有病藥物。不過，據悉當局認為，有關安排因涉及大額公帑補助，若任由藥廠對罕有病藥物開價，對納稅人並不公平，藥廠亦應要承擔部分開支，故須在藥物註冊時同時引入管制。
最近一名患上罕見黏多醣症的病童，在醫管局與藥廠的多番交涉後達成長遠方案，同意以共同負擔藥費的模式，提供終身用藥安排，每劑藥物只需支付15元，預計下月可開始用藥。
張超雄說，按照罕見病藥物共同負擔的原則，首先藥廠要減價，再由醫管局支付絕大部分藥費。他早前到台灣考察，當地有200多種罕見病藥物，罕見病人有一萬個，但台灣政府每年為每名病人提供8成至全額的資助，只佔全國總藥物開支的2%。張指，雖然每隻藥費用昂貴，但病人數目不多，有台灣官員向他表示不會擔心罕有病藥物開支對政府財政造成威脅。
他以台灣與香港的人口比例推算，估計現時有藥物可紓緩病情的本港罕見病患者僅3千人，未來10年計及罕見疾病和癌症的藥物開支將為160億元，每年約16億元，佔醫管局現時每年整體醫療開支500億中有限的數目，相信醫管局能負擔。
衞生署回應稱，至今沒有接獲脊髓肌肉萎縮症有關藥物的註冊申請。醫管局則回覆指，藥物未在衞生署註冊，故醫管局未能考慮把該藥物納入藥物名冊，又指一直與有關藥廠了解藥物的臨床測試最新數據。
署理食衞局局長徐德義昨回應指，醫管局會按臨床需要、藥物發展、科研報告和有關藥物是否能幫助特別的病。他表示，有些個案因藥物尚未引入香港，當局會聯絡海外藥廠，看是否可以引進。
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